Vilniuje atidarytas pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras

Medicina, TechnologijosG. B.
Suprasti akimirksniu
Genų terapija
Vilniuje atidaromas pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras. National Cancer Institute/Unsplash nuotrauka

Duris atveria pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras

Šiandien Vilniuje atidarytas pirmasis Baltijos šalyse genų terapijos centras „Celltechna“. Skelbiama, kad genų terapijos centras „Celltechna“ galės teikti pažangias genų terapijos vaistų vystymo ir gamybos paslaugas farmacijos įmonėms tiek Europoje, tiek ir JAV, be to, bus sukurta daugiau nei 100 naujų aukštos pridėtinės vertės darbo vietų.

Centre, kuris pastatytas per metus ir kurio infrastruktūrai kurti investuota per 50 mln. eurų, bus atliekami inovatyvūs genų terapijos moksliniai tyrimai ir komponentų gamyba.

Skelbiama, kad jo veikla Lietuvai leis stiprinti regioninę pasaulinę lyderystę plėtojant genų inžinerijos potencialą ir pritaikymą visuomenes gerovei.

Taip pat planuojama, kad naujasis centras išplės įmonių produktų pasiūlą nuo biofarmacijos preparatų iki genų terapijos.

Centro atidarymo renginyje dalyvaus „Northway Biotech” valdybos pirmininkas prof. Vladas Algirdas Bumelis, premjerė Ingrida Šimonytė, Izraelio ambasadorė Lietuvoje Hadas Wittenberg Silverstein, ekonomikos ir inovacijų viceministras Karolis Žemaitis, energetikos ministerijos ministras Dainius Kreivys ir kiti Lietuvos valdžios, verslo, inovacijų, biotechnologijų, mokslo institucijų atstovai.

Lietuva ambicingai žvelgia į biotechnologijų plėtrą

Šio biotechnologijų miesto projektą, kuris taps didžiausiu Europoje, sudaro trys dalys: BIO CITY I, BIO CITY II ir BIO CITY III[1].

Viliamasi, kad projektas Lietuvai leis ne tik stiprinti regioninę lyderystę genų ir ląstelių inžinerijos srityje, bet ir pritaikyti pažangius mokslo atradimus visuomenės gerovei.

Šalia Molėtų plento esančiame „Bio City“ iki 2030 m. įsikurs 6 dideli biotechnologijų kompleksai – keturios gamyklos ir du mokslo tiriamieji centrai.

Juose bus vystomos kertinės biotechnologijų mokslo ir gamybos sritys: kamieninių ląstelių tyrimai, 3D biospausdinimas, genų terapijos komponentų gamyba.

Planuojama, kad investicijos į šį biotechnologijų miestą per artimiausią dešimtmetį pasieks apie 7 mlrd. eurų. Per artimiausius metus, šalia Molėtų plento esančiame sklype planuojama įkurti ir daugiau su biotechnologijoms susijusių gamyklų ir mokslinių tyrimų centrų.

Šiandien duris atveriančio genų terapijos centro veiklos pradžia Vilniuje žymi antrosios BIO CITY projekto dalies pirmojo pastato užbaigimą.

Kartu su šiuo projektu, Lietuva plėtoja ambiciją iki 2030-ųjų net 5 proc. šalies BVP gauti iš biotechnologijų srities. Šiuo metu gyvybės mokslų pramonė sukuria apie 2,5 proc. Lietuvos BVP.
Genų terapija
Genų terapija – tai medicininė technologija, kurios tikslas yra ištaisyti paciento defektinius genus siekiant gydyti įvairias genetines ligas. National Cancer Institute/Unsplash nuotrauka

Baltijos šalyse genų terapija vis dar laikoma naujiena

Genų terapijos centrai Baltijos šalyse yra dar gana nauja, nors ir sparčiai besivystanti sritis. Šie centrai daugiausia dėmesio skiria genų terapijos tyrimams ir jų pritaikymui gydant įvairias genetines ligas bei kitas sveikatos problemas.

Lietuvoje Vilniaus universitetas bei biotechnologijų bendrovės, tokios kaip „Biotechpharma“ ir „Thermo Fisher Scientific Baltics“, vykdo su genų terapija susijusius tyrimus. Čia taip pat vystomos įvairios inovatyvios biotechnologijų paslaugos, įskaitant klinikinius tyrimus.

Latvijoje taip pat yra keletas pažangių sveikatos priežiūros centrų, kurie dirba su biotechnologijomis. Rygos Stradinio universitetas bei Rygos biomedicinos tyrimų ir studijų centras yra žinomi dėl savo tyrimų, susijusių su genetikos ir biotechnologijų sritimis.

Estijoje biotechnologijų sektorius taip pat auga, o Tartu universitetas, vienas iš pagrindinių medicinos mokslinių tyrimų centrų, tyrinėja genų terapijos galimybes. „CleverGene“ ir kitos įmonės čia teikia biotechnologinius sprendimus, įskaitant genetikos tyrimus, kurie gali tapti pagrindu genų terapijos plėtrai.

Genų terapija
Genų terapija yra pažangi, tačiau vis dar eksperimentinė technologija. National Cancer Institute/Unsplash nuotrauka

Genų terapija gali būti proveržiu medicinoje

Genų terapija – tai medicininė technologija, kurios tikslas yra ištaisyti arba pakeisti paciento defektinius genus siekiant išgydyti įvairias genetines ligas. Ši terapija remiasi tuo, kad daugelį ligų sukelia genetinės mutacijos arba genų trūkumai, kurie veikia organizmo ląsteles ir jų funkcijas[2].

Terapija siekia įvesti sveiką geną į organizmą, kad jis pakeistų ar kompensuotų pažeistą ar trūkstamą geną.

Kai kuriais atvejais naudojamos technologijos, tokios kaip CRISPR-Cas9, kurios leidžia tiesiogiai redaguoti pažeistus DNR segmentus, ištaisant mutacijas.

Genų terapija gali būti naudojama gydant paveldimas ligas, tokias kaip cistinė fibrozė, hemofilija, Ducheno raumenų distrofija ir kt. Ji taip pat gali būti naudinga gydant tam tikrus vėžinius susirgimus, kai modifikuotos imuninės ląstelės yra įvedamos į paciento organizmą, kad jos geriau kovotų su vėžiu.

Toliau diskutuojama apie technologijos etinį aspektą ir patikimumą

Genų terapija yra pažangi, tačiau vis dar eksperimentinė technologija. Nors ji turi didelį potencialą, terapijos saugumas, ilgalaikis poveikis ir prieinamumas yra nuolat svarstomi ir tyrinėjami.

Taip pat yra etinių klausimų, ypač susijusių su galimybe redaguoti žmogaus embrionų genus, kas gali turėti ilgalaikių pasekmių ateities kartoms.

Nors genų terapija turi didelį potencialą gydyti sunkias ligas, jos saugumas vis dar kelia klausimų: juk kaip ir bet kuri kita medicinos intervencija, genų terapija turi tam tikrą riziką.

Pavyzdžiui, genų terapijoje dažnai naudojami virusai arba virusų dalelės, kurios veikia kaip „vektoriai“ genams pristatyti į paciento ląsteles. Šie vektoriai gali sukelti stiprias imunines reakcijas.
Paciento imuninė sistema gali atpažinti vektorius kaip svetimas daleles ir bandyti jas sunaikinti, sukeldama uždegimą ar kitus nepageidaujamus šalutinius poveikius.

Be to, vienas iš pagrindinių iššūkių yra tai, kad genų terapija gali įterpti naujus genus į netinkamą vietą DNR. Tai gali sutrikdyti normalią ląstelių funkciją ir netgi sukelti pavojingas pasekmes, pavyzdžiui, skatinti vėžinių ląstelių augimą.

Kai kuriais atvejais terapijos poveikis gali būti trumpalaikis, ypač jei naudojami metodai, kurie nėra stabilūs ilgalaikiam veikimui.

Dėl genų terapijos eksperimentinio pobūdžio ilgalaikiai jos poveikiai nėra iki galo žinomi. Kadangi ši sritis vis dar vystoma, stebėjimas dėl galimų ilgalaikių šalutinių poveikių, tokių kaip vėžys ar autoimuninės ligos, yra būtinas.

Pažymima ir tai, kad dėl to, jog genų terapija dažnai taikoma individualiai, gydymo rizika gali skirtis nuo paciento genetinės būklės, sveikatos būklės ir imuninio atsako. Kiekvienam pacientui reikalingas nuodugnus ištyrimas prieš pradedant gydymą.