<h2>Šansus pasveikti kai kuriems žmonėms apriboja vaistų kaina</h2>
<p>Lietuvos žiniasklaidą ir socialinius tinklus neseniai apskriejo širdį virpinanti istorija. Vilniečių šeimoje augančiai 9 mėnesių Milanai, sergančiai itin reta ir sunkia genetine liga, reikia 2 milijonus dolerių kainuojančio gydymo.</p>
<p>Deja, bet šis gydymas Lietuvoje nėra kompensuojamas. Šiuo atveju vargu ar galima kaltinti ir mūsų šalies sveikatos apsaugos sistemą: medikamentas, reikalingas sergančios mergaitės gydymui yra vienas iš brangiausių vaistų visame pasaulyje.</p>
<p>Ši istorija atskleidžia nemalonią gyvenimo tiesą. Ne vienu atveju sunkiai sergantiems žmonėms yra šansų pasveikti, tačiau tokios galimybės yra nepasiekiamos dėl finansinių išteklių stokos.</p>
<p>Tuo tarpu žvelgiant į medikamentų ir įvairių gydymo būdų pasiūlą galima atrasti ne vieną ir ne du vaistus, kurie atsieina milijonus.</p>
<blockquote>
<p>Svarbiausia, jog tokie vaistai iš tiesų daro stebuklus, tačiau tiek Lietuvoje, tiek pasaulyje jais pasinaudoti gali ypač menka dalis žmonių. </p>
</blockquote>
<h2>Jautri istorija, apskriejusi viešąją erdvę</h2>
<p>Jau minėtos Milanos mama Greta pasakoja, kad vos gimusi jos dukra APGAR skalėje buvo įvertinta 9 balais iš 10 ir atrodė visiškai sveika.</p>
<p>Tačiau antrąjį gyvenimo mėnesį mergaitės tėvai pastebėjo, kad ji dažnai į viršų keldavo kojytes, o staiga pradėjo jų nebepakelti, nebandė kelti ir galvos.</p>
<p>Nors iš pradžių neurologas nusprendė, kad mergaitės raumenų tonusas žemas ir jai reikalingas baseinas bei kineziterapija, netrukus šeimą pasiekė genetikos tyrimų rezultatai, kurie atskleidė, kad Milanai diagnozuota ypač reta I tipo spinalinė raumenų atrofija[1].</p>
<p>Dėl šios ligos visame mergaitės organizme žūsta už raumenų judesius, veiklą, funkcionavimą ir vystymąsi atsakingos ląstelės. Negydant šios ligos vaikai miršta per pirmuosius 2 savo gyvenimo metus. </p>
<p>Dabar mergaitei kas 4 mėnesius taikant narkozę į stuburą, turi būti leidžiamos nusinerseno injekcijos. Tiesa, jos ligos negydo, o tik iš dalies stabdo atrofijos progresavimą.</p>
<p>Tikrai veiksmingas gydymo būdas yra, tačiau jis labai brangus. Vienkartinė injekcija kainuoja 2 milijonus dolerių. Lietuva negali jos kompensuoti, nes paprasčiausiai neturi tam reikalingų pinigų, tad vienintelė išeitis – patiems tėvams surinkti visą reikalingą sumą.</p>
<p><img src="77_CDN_URL/images/adam-niescioruk-hwzrjss8gwi-unsplash-1.jpg" alt="" /></p>
<h2>Spinalinė raumenų atrofija – reta ir sudėtinga liga</h2>
<p>Spinalinė raumenų atrofija yra itin sudėtinga liga, kurios tyrinėjimai pasaulyje trunka jau aibę metų. Tik 2016 m. JAV Maisto ir vaistų administracija patvirtino pirmąjį vaistą, gydantį šią ligą. Tačiau, paaiškėjo, kad vaistų kaina JAV siekia mažiausiai 750 000 dolerių per pirmuosius ir 375 000 dolerių vėlesniais metais[2].</p>
<p>Spinalinė raumenų atrofija (SMA) yra paveldima liga, pažeidžianti nervus ir raumenis. Dažniausiai ja serga kūdikiai ir vaikai, tačiau ji gali išsivystyti ir suaugusiesiems.</p>
<blockquote>
<p>Simptomai ir prognozės skiriasi priklausomai nuo SMA tipo, tačiau I-asis tipas yra pats sunkiausias ir sudėtingiausias.</p>
</blockquote>
<p>Apie 60 % žmonių, sergančių SMA serga būtent I-ojo tipo liga, dar vadinama Werdnigo-Hoffmano liga.</p>
<p>Tai reta liga, kuria serga vienas iš 6 000–10 000 vaikų[3].</p>
<h2>Vilties gali suteikti pakaitinė genų terapija</h2>
<p>Pastaruoju metu kalbama, kad vilties sergantiems šia liga ir jų šeimoms gali suteikti būtent pakaitinė genų terapija. Jaunesniems nei dvejų metų vaikams gali būti naudinga vienkartinė intraveninė (IV) vaisto „Zolgensma" dozė.</p>
<p>Ši terapija pakeičia trūkstamą arba sugedusį SMN1 geną sveiku genu. Šis vaistas iš tiesų yra daug žadantis, tačiau jo kaina iš tiesų rekordinė: tai brangiausias vaistas JAV ir vienas iš rekordininkų visame pasaulyje.</p>
<p>Tačiau sergantiems SMN1 tai yra yra bene vienintelė išeitis, kuri, regis, tikrai veikia.</p>
<p>Anglijoje gimęs Haris taip pat serga reta SMN1 liga, tačiau jau spėjo gauti vieno brangiausio pasaulyje vaisto injekciją.</p>
<p>Dabar berniuko mama Katie džiaugiasi, kad jos sūnaus būklė pagerėjo „absoliučiai nuostabiai." Moteris pasakoja, jog Haris labai gerai reagavo į gydymą ir dabar jau pats gali atsisėsti, naudotis rankomis, pajėgia žaisti su žaislais[4].</p>
<h2>Kodėl šis vaistas toks brangus?</h2>
<p>Viena gydymo „Zolgensma" vaistais dozė kainuoja milijonus JAV dolerių. JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) dar 2019 m. patvirtino „Zolgensma" vartojimą, tačiau daugelis sveikatos draudimo bendrovių vis dar nekompensuoja medikamento būtent dėl didelės kainos[5]. </p>
<p>„Zolgensma" yra priskiriamas personalizuotos arba tiksliosios medicinos kategorijai. Tai yra vaistas, skirtas konkrečioms ligoms gydyti, kurias sukelia unikalus asmens genetinis kodas.</p>
<blockquote>
<p>Tikslioji medicina yra daug veiksmingesnė gydant ligas nei įprastiniai, visiems tinkantys metodai, tačiau, žinoma, ženkliai brangesnė. Tai, kas kuriama vienam asmeniui, tiks būtent tik jam.</p>
</blockquote>
<p>„Zolgensma" yra genų terapijos rūšis, o tai reiškia, kad yra pakeičiamas neveikiantis genas, taip siekiant išgydyti ligą. Šiuo atveju, vaistas pakeičia SMN1 geną nauja, veikiančia jo kopija.</p>
<p>Tačiau naują geno kopiją įterpti į ląstelę yra sudėtinga: naująjį geną reikia įdėti į vektorių, vadinamą adenoasocijuotu virusu 9 (AAV9).</p>
<p>Originali vektoriaus viruso DNR pašalinama ir pakeičiama veikiančiu genu. Vektoriui patekus į organizmą per intraveninę (IV) infuziją, jis gali nukeliauti į ląsteles ir pernešti naująjį geną.</p>
<p>Šio vaisto kainą sumažinti sudėtinga. Genų terapijos apsukas padidinti sunku, o sumažinti finansinius kaštus praktiškai neįmanoma. Dėl to, pasak gamintojo „Novartis", bendra „Zolgensma" kaina siekia apie 2,125 mln. dolerių.</p>
<p><img src="77_CDN_URL/images/christina-victoria-craft-zhys6xn7sue-unsplash.jpg" alt="" /></p>
<h2>Brangiausi vaistai pasaulyje</h2>
<p>Nors galima manyti, kad dalis ligų yra nepagydomos, tačiau tiesa yra tokia, kad ir nuo tokių ligų vaistai gali egzistuoti, tačiau finansiškai jie gali būti ir yra neprieinami absoliučiai didžiajai daliai visuomenės.</p>
<blockquote>
<p>Milijonus už dozę kainuojantys vaistai nėra fantastika ar kažkas ypač reto.</p>
</blockquote>
<p>Pavyzdžiui, vaistas „Danyelza“ yra skiriamas pacientams, sergantiems atsinaujinančia ir atsparia didelės rizikos neuroblastoma kauluose arba kaulų čiulpuose gydyti.</p>
<p>Neuroblastoma yra navikas, atsirandantis vaikų nervų sistemoje už galvos smegenų ribų. Kai kuriuos navikus galima gydyti, tačiau dauguma jų yra agresyvūs.</p>
<blockquote>
<p>Vieno buteliuko „Danyelza“ tirpalo kaina yra apie 22 018 JAV dolerių[6].</p>
</blockquote>
<p>Ne mažiau šokiruojanti yra ir vaisto „Zokinvy" (lonafarnibas) kaina. Jis yra vartojamas Hutchinsono-Gilfordo progerijos sindromo gydymui.</p>
<p>Progerija ir progeroidinės laminopatijos yra labai retos genetinės priešlaikinio senėjimo ligos, kurios pagreitina jaunų pacientų mirtį. Negydomi šia liga sergantys vaikai miršta nuo širdies ligų vidutiniškai sulaukę vos 14,5 metų. </p>
<blockquote>
<p>„Zokinvy“ kaina yra apie 22 500 JAV dolerių už 30 vnt. 50 mg kapsulių ir 33 600 JAV dolerių už 30 vnt. 75 mg kapsulių. </p>
</blockquote>
<p>Vaistas „Folotyn" (pralateksatas) yra paskutinė viltis pacientams, sergantiems refrakterine periferinių T ląstelių limfoma. Tai itin reta liga, kurios gydymas ypač sudėtingas. </p>
<blockquote>
<p>Ją gali pristabdyti „Folotyn“, tačiau vidutinė metinė vaisto kaina gali siekti beveik 900 000 JAV dolerių.</p>
</blockquote>
